SPERANȚĂ – Posibil nou tratament pentru distrofia musculară

Cercetătorii au proiectat un potențial nou tratament nou pentru una dintre cele mai frecvente forme de distrofie musculară.

SPERANȚĂ – Posibil nou tratament pentru distrofia musculară
Posibil nou tratament

Distrofia musculară apare la una din 8.000 de persoane și provoacă slăbiciune progresivă în mușchii feței, umerilor și membrelor. Debutul este de obicei la adolescență sau la vârsta adultă timpurie. Unii pacienți au probleme cu respirația; mulți folosesc un scaun cu rotile. Toți se confruntă cu dizabilități pe viață.

Distrofia musculară apare din cauza unei proteine toxice care distruge mușchii.

Toshifumi Yokota, profesor de genetică medicală la Universitatea din Alberta, a condus o echipă din Canada și SUA care a creat și a testat molecule sintetice de tip ADN, care poate să blocheze producerea acestei proteine toxice care distruge mușchii la persoanele cu distrofie musculară facoscapulohumerale. (FSHD).

Studiul a fost publicat în Proceedings of the National Academy of Sciences.

În prezent, nu există vindecare pentru DPSHD”, a spus Yokota, care și-a dedicat cariera căutării tratamentelor pentru toate formele de distrofie musculară. Acest document arata potentialul pentru acest nou tip de terapie si face progrese către găsirea unui posibil tratament.

Scopul nostru este să doborâm producția de DUX4, astfel încât celulele lor musculare să poată supraviețui”, a spus Yokota.

Echipa sa a proiectat moleculele de tratament, cunoscute din punct de vedere tehnic sub denumirea de oligonucleotide antisens blocante de acid nucleic (LNA), sau "gapmers" pe scurt. Acestea vizează în mod specific locația în gena care determină producția DUX4.

Cercetătorii au testat tratamentul în celulele derivate de la pacient în laborator și pe șoareci. „Am folosit o concentrație foarte mică a tratamentului și a doborât mai mult de 99 la sută din producția DUX4, deci acest lucru este extrem de eficient”, a spus Yokota.

Cercetătorii vor testa cât durează beneficiile tratamentului și dacă apar efecte secundare.